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罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza - 神经科学专区

2017-02-20 07:57 [制药新闻] 来源于:据最新消息
导读:Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

不外,与Exondys 51对比,Emflaza的合用人群更为遍及,合用于所有范例基因突变的DMD患者。

关于稀有病,世界卫生组织的界说是抱病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。据相识,今朝已知的稀有病已高出7000种,中国的稀有病患者已达2000万人。在这些稀有病中,神经系统遗传病占到了50%。而排在神经系统遗传病第一大类的遗传性肌肉病中,肌营养不良居第一位。

去年9月底,FDA有条件核准了治疗DMD的首个药物Exondys 51(eteplirsen),该药来自Sarepta公司,专门合用于抗肌营养不良卵白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者;据预计,该类患者约占全部DMD患者的13%。Exondys 51可办理导致该类DMD病例的基础病因,可以或许发生有成果的抗肌营养不良卵白,在临床研究中具有遍及精采的安详性、耐受性和疗效。

Emflaza的获批,是基于一项多中心、随机、双盲、慰藉剂比较、52周临床研究的数据。该研究在美国和加拿大开展,共入组196例5-15岁男性儿科非卧床(ambulatory)和卧床(non-ambulatory)患者,是迄今为止在这一患者群体中开展的最大局限的临床研究之一。研究中,中国医药,患者随机接管Emflaza(0.9或1.2mg/kg/天)、一种活性药物、慰藉剂治疗。治疗12周后,慰藉剂组再次随机分派接管Emflaza或活性药物治疗特别40周。该研究中,Emflaza的疗效回收第12周时18个肌肉群平均肌力从基线的变革。

2017年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --专注于稀有病新药研发的美国制药公司Marathon Pharma克日公布,美国食品和药物打点局(FDA)已核准该公司药物Emflaza(deflazacort),用于5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者的治疗。此次核准,使Emflaza成为全球获批治疗DMD的首个皮质类固醇药物,同时也是全球获批治疗DMD的第二款药物。此前,FDA已授予Emflaza孤儿药职位和优先审查资格。

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体隐性遗传疾病,主要产生于男孩。该病由抗肌营养不良卵白基因(dystrophin gene)突变所致,医院,属于举办性肌营养不良症常见范例。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不绝退化呈现肌肉无力或萎缩,传奇医药,导致未便行走。大部门DMD患者在3-5岁发病,7-12岁彻底丧失行走本领,20岁阁下会因为心肌、肺肌无力灭亡。

稀有病重大希望!美国FDA核准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

来历:生物谷 2017-02-14 11:00

杜氏肌营养不良症(DMD):

数据显示,与慰藉剂组对比,Emflaza 0.9mg/kg/天治疗组平均肌力从基线实现显著更大幅度的增加(p=0.017)。另外,在第12周所调查到的肌力增加,在研究的整个52周均可以或许一连,证明白Emflaza疗效的耐久性。

稀有病重大希望!美国FDA核准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza - 神经科学专区 

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